Une étude de recherche clinique est un type de recherche dirigée par un médecin (le médecin de l'étude), avec l'aide de son personnel, afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de médicaments expérimentaux, d'instruments médicaux, d'actes médicaux ou d'autres interventions de santé. Les médicaments ou instruments expérimentaux mis à l'essai dans une étude de recherche clinique ne sont souvent pas encore approuvés pour utilisation au Canada, ce qui signifie qu'ils ne sont pas offerts pour un usage médical général.

Une étude de recherche clinique peut être menée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un médicament expérimental, d'un instrument médical expérimental ou d'une procédure expérimentale pour un problème de santé donné. Pour cela, on compare souvent le médicament à l'étude à un placebo (voir plus bas) ou à un médicament approuvé. On peut aussi comparer différentes doses d'un médicament à l'étude. Une étude peut aussi examiner comment l'organisme traite un médicament. Les renseignements recueillis peuvent servir à demander l'autorisation de commercialiser un nouveau médicament ou instrument médical. Ils peuvent aussi servir à en apprendre davantage sur un produit déjà approuvé, par exemple sur son utilisation pour traiter d'autres problèmes de santé.

Même si la participation à une étude est entièrement volontaire, ce ne sont pas tous les volontaires qui sont acceptés dans les études de recherche clinique. Chaque volontaire doit répondre à des critères d'admissibilité précis pour une étude donnée, comme l'âge, le sexe, le type et le stade de la maladie, les autres problèmes de santé et les traitements reçus dans le passé. Ces critères existent pour rendre les résultats de l'étude fiables : ils réduisent le risque qu'un résultat soit dû à un changement dans la maladie sous-jacente, à un autre médicament ou à d'autres variables. Des volontaires peuvent aussi être refusés simplement parce que le médecin de l'étude a déjà recruté suffisamment de volontaires.

En menant des études de recherche clinique, les médecins de l'étude ont l'occasion :

• d'approfondir leurs connaissances sur les avancées scientifiques en médecine
• de contribuer à l'ensemble des connaissances sur les maladies et leurs traitements
• d'acquérir de l'expérience avec de nouveaux médicaments expérimentaux
• d'offrir à leurs patients et patientes la possibilité de recevoir un médicament expérimental auquel ces personnes n'auraient peut-être pas accès autrement

Les médecins qui prennent du temps sur leur pratique habituelle pour participer à des études de recherche clinique sont payés pour le travail accompli. Comme on ne sait pas si Santé Canada jugera qu'un médicament ou un instrument médical à l'étude peut être commercialisé, les entreprises qui paient une étude doivent maintenir les coûts aussi raisonnables que possible. Les honoraires que touchent les médecins sont semblables à ce qu'ils gagneraient pour des services rendus à d'autres parties, comme remplir des formulaires et faire des examens physiques pour des compagnies d'assurance.

Il existe diverses raisons de participer à une étude de recherche clinique :

• recevoir un médicament expérimental qui pourrait ne pas être offert autrement pour un problème de santé
• en apprendre davantage sur votre problème de santé et recevoir une attention médicale supplémentaire liée à l'étude
• en apprendre davantage sur le processus de recherche clinique
• contribuer à une meilleure compréhension d'un problème de santé et de son traitement futur possible, au bénéfice d'autres personnes

Selon la nature de l'étude, la participation peut demander beaucoup de temps et être parfois contraignante. Il se peut que vous ne puissiez pas prendre certains médicaments pendant votre participation, et d'autres restrictions peuvent s'appliquer. De plus, tous les traitements et toutes les procédures comportent des risques. On doit vous informer des risques connus liés au médicament à l'étude et aux procédures de l'étude, mais il peut exister des risques inconnus ou imprévus.

On appelle parfois le placebo une “pilule de sucre”, mais il peut aussi prendre la forme d'un liquide, d'un vaporisateur ou d'une autre formulation. Le placebo ressemble au médicament à l'étude mis à l'essai. Il sert de comparaison : il permet de voir si le médicament à l'étude est plus efficace que l'absence de tout traitement. Ce ne sont pas toutes les études qui comportent un placebo, et on doit vous informer s'il est possible que vous en receviez un.

On vous remettra un formulaire d'information et de consentement à lire avant toute procédure liée à l'étude. Le formulaire de consentement contient tous les renseignements sur l'étude : son but, les médicaments à l'étude en cause et la façon dont ils seront administrés, les risques connus et les bienfaits possibles, les procédures requises, le temps à y consacrer et la durée de votre participation. Il décrit aussi vos droits en tant que personne participant à une recherche. Si vous souhaitez participer, vous devez comprendre tous les renseignements contenus dans le formulaire et poser des questions au médecin de l'étude ou au personnel sur tout ce qui n'est pas clair. En signant, vous attestez que vous avez reçu de l'information sur l'étude et que vous consentez volontairement à y participer.

Santé Canada et d'autres organismes gouvernementaux établissent des lois et des lignes directrices pour la bonne conduite des études de recherche clinique. Ils exigent que des renseignements complets et exacts sur l'étude soient fournis aux participants et participantes, et que leurs droits et leur sécurité soient protégés. Un comité d’éthique indépendant du médecin de l'étude et de l'entreprise promotrice de l'étude doit aussi examiner l'étude. Le comité d'éthique aide à veiller à l'application des normes éthiques et contribue à protéger les droits, la sécurité et le bien-être de toutes les personnes participantes.

Au cours du processus de consentement éclairé, on vous informera des éléments suivants :

• la nature des renseignements personnels qui seront recueillis
• les fins pour lesquelles vos renseignements personnels sont recueillis, utilisés et communiqués
• la méthode et la durée de conservation de vos renseignements personnels
• votre possibilité d'accéder à vos renseignements personnels pour les consulter et de demander des corrections
• votre droit de contester la façon dont vos renseignements personnels sont traités

Vous avez le droit de changer d'avis au sujet de votre participation, même après avoir signé le formulaire de consentement. Si vous décidez de vous retirer, vous devriez en informer le médecin de l'étude le plus tôt possible. On vous invitera à une dernière visite pour des évaluations de fin d'étude liées aux objectifs de l'étude et à votre sécurité. Le retrait de votre consentement n'entraîne aucune pénalité ni perte d'avantages.