Le nouveau médicament plozasiran d’Arrowhead Pharmaceuticals se montre prometteur pour traiter une maladie génétique rare

Arrowhead Pharmaceuticals a annoncé des résultats positifs de son étude PALISADE de phase 3 sur le plozasiran, un nouveau médicament pour traiter le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). Le SCF est une maladie génétique rare qui cause des taux de triglycérides extrêmement élevés, ce qui entraîne de graves problèmes de santé comme la pancréatite aiguë. À l’heure actuelle, aucun traitement n’est approuvé pour le SCF aux États-Unis ni au Canada. L’étude a montré que le plozasiran réduisait de façon significative les taux de triglycérides et le risque de pancréatite aiguë chez les patients et patientes atteints du SCF.

Le plozasiran fait aussi l’objet d’essais comme option de traitement potentielle de l’hypertriglycéridémie, une maladie très semblable au SCF puisqu’elle se caractérise par des taux élevés de triglycérides dans le sang. Des triglycérides élevés peuvent contribuer à la pancréatite ou au durcissement des artères, ce qui augmente le risque d’accident vasculaire cérébral, de crise cardiaque et de maladie du cœur.

Le Dr John O’Mahony, médecin de l’étude associé à Join A Study, recrutera des volontaires ayant une hypertriglycéridémie pour les études SHASTA-3 et MUIR-3 à son site de recherche de Sarnia (Ontario). Si vous souhaitez en savoir plus sur cette occasion de participer à la recherche, cliquez sur les liens au bas de cet article et fournissez vos coordonnées pour obtenir plus de renseignements.

L’étude PALISADE a été menée auprès de 75 patients et patientes, certains atteints d’un SCF confirmé par analyse génétique et d’autres présentant des symptômes persistants évocateurs de la maladie. Les patients et patientes ont reçu différentes doses de plozasiran ou un placebo tous les trois mois pendant 12 mois. Les résultats ont montré une réduction de 80 % des taux de triglycérides chez les patients et patientes recevant le plozasiran, comparativement à seulement 17 % chez ceux et celles ayant reçu un placebo. Le médicament a aussi réduit les taux d’apolipoprotéine C-III (APOC3) jusqu’à 96 %, comparativement à une réduction de 1 % dans le groupe placebo. Fait le plus important, le plozasiran a réduit de façon significative le risque de pancréatite aiguë de 83 % par rapport au placebo.

Le médicament s’est révélé généralement sûr : la plupart des effets secondaires, comme les douleurs abdominales, les maux de tête et les nausées, étaient légers et semblables dans les groupes plozasiran et placebo. Les effets secondaires graves étaient plus fréquents dans le groupe placebo.

À la lumière de ces résultats prometteurs, Arrowhead prévoit soumettre une demande d’autorisation de nouveau médicament (New Drug Application) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d’ici la fin de 2024 et demander l’approbation d’autres organismes de réglementation dans le monde. S’il est approuvé, le plozasiran pourrait devenir le premier traitement spécifique du SCF, offrant de l’espoir aux patients et patientes ainsi qu’aux médecins qui disposent actuellement d’options limitées pour traiter cette maladie.