L’édition génétique pourrait un jour remplacer les médicaments contre le cholestérol, selon une étude préliminaire

Une nouvelle étude, petite mais révolutionnaire, laisse entrevoir que l’édition génétique pourrait un jour offrir une solution permanente au cholestérol dangereusement élevé. Publié dans le New England Journal of Medicine, l’essai pilote a testé un traitement fondé sur CRISPR-Cas9 (CRISPR, de l’anglais « clustered regularly interspaced short palindromic repeats », soit courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées) chez 15 personnes ayant de graves problèmes de cholestérol. La technique CRISPR fonctionne comme de minuscules ciseaux biologiques qui coupent et désactivent des gènes précis.

Le but était de faire taire un gène appelé ANGPTL3 (de l’anglais « angiopoietin-like 3 »), qui aide à réguler le « mauvais » cholestérol lié aux lipoprotéines de basse densité (LDL) et les triglycérides. Certaines personnes naissent avec ce gène naturellement désactivé : elles ont un taux de cholestérol extrêmement bas et presque aucun risque de maladie du cœur. Les scientifiques espéraient reproduire cet effet protecteur.

Les résultats sont frappants. Les personnes qui ont reçu la dose la plus élevée du traitement ont connu une baisse de près de 50 % du cholestérol LDL et une baisse de 55 % des triglycérides. Ces premiers résultats sont particulièrement encourageants, car aucun médicament actuel ne réduit aussi efficacement à la fois le LDL et les triglycérides.

Les maladies du cœur sont la principale cause de décès dans le monde, et bien des gens ont du mal à maîtriser leur cholestérol même s’ils ont accès à des médicaments. Selon des médecins, un traitement unique pourrait changer des vies, surtout pour les jeunes adultes atteints de troubles génétiques du cholestérol, qui doivent aujourd’hui envisager toute une vie de comprimés ou d’injections.

Le traitement semble cibler uniquement le foie, l’organe qui produit et élimine le cholestérol. Cela pourrait réduire les risques à long terme pour la sécurité. Jusqu’à présent, les effets secondaires ont été légers, mais une personne atteinte d’une maladie du cœur avancée est décédée des mois plus tard, un décès que les chercheurs et chercheuses jugent sans lien avec le traitement. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis exigera un suivi à long terme pendant 15 ans.

Ces résultats ne sont qu’un début. Des essais de phase 2 et de phase 3 de plus grande envergure sont attendus prochainement. Les spécialistes préviennent que les gens ne devraient pas arrêter leurs médicaments actuels, puisqu’une maîtrise du cholestérol éprouvée à long terme demeure essentielle.

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